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5年内所有血液肿瘤都可治愈?CAR-T细胞疗法预计明年在中国获批

“5年之内应该所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。”Carl June说道。


11月3日,2019腾讯科学We大会在北京举行。作为宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院终身教授,同时也是 CAR-T细胞疗法创始人之一,曾被《时代周刊》评为“2018年全球最具影响力的100人之一”的Carl June受邀参加,并在会前接受了专访。


Carl June受访。


以“毒”攻毒:利用HIV病毒进行改造


CAR-T可以拆分为两部分进行解读:


T细胞在人体中扮演“战士”角色,负责抵御和消灭感染、肿瘤、外来异物等“敌人”。


CAR,中文学名“嵌合抗原受体”,发挥着类似定位导航的作用。


通过基因工程技术将T细胞激活,并装上“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放多种效应因子,高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。


据介绍,CAR-T疗法的流程首先是取血。在实验室取血通过HIV病毒进行改造,就产生一个经过改造的细胞,然后再进行冷冻,之后再放回病人的身体。


Carl June称,过去CAR-T细胞疗法在全球只有3个临床的实验,而且都是在美国。“现在已经有400多个遍布全世界的临床实验,其中大多数是在中国和美国进行的。”


以急性白血病复发的小女孩Emily为例,她于2012年进行注射,现在其体内仍有CAR-T细胞。“只要注入一次CAR-T细胞,就可以在人的身体存活终生,它在人体内的半衰期是70年。”


世界上首例CAR-T临床病人Emily。


CAR-T细胞疗法是第一个细胞和基因疗法。虽然在甲状腺癌、乳腺癌等实体瘤领域的研究不甚顺利,但在白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等肿瘤治疗的临床试验中都有积极的表现,尤其是针对晚期白血病。


“5年之内应该所有的血液肿瘤都可以通过CAR-T疗法进行治愈。”Carl June说道。


落地应用:距离普通人享受到CAR-T细胞疗法还有多远?


据Carl June介绍,在400多个遍布全世界的临床实验中,大多数是在中国和美国进行的。研究最活跃的地方在中国,第二活跃的地方在美国。


“2017年8月被FDA批准,在日本、澳大利亚和欧洲也得到了批准,估计明年在中国也会得到批准。”Carl June说道。


不过,Carl June也坦率地表示,由于CAR-T细胞疗法是一对一给病人量身定制,价格昂贵。这是必须要解决的挑战。


“如果我们能够集中生产第三方的CAR-T细胞,然后供多个病人使用就会降低成本。”Carl June称。


“其实就像电脑或手机一样,刚开始的时候,它是一种颠覆性的治疗方法,所以比较贵。但后来随着更广泛的市场应用后,就会使可得性越来越高,成本也会越来越低。”Carl June表示,正在中国努力推动商用化,上周刚去上海拜访了一家公司。“我们希望从学术和商业都能够推动合作,从而降低这个疗法的成本。”